principal La cladribine pénètre dans la cellule par un système de transport actif puis est phosphorylée sous l'effet de la déoxycytidine kinase présente à forte concentration dans les cellules lymphoïdes. La résistance de la cladribine à l'adénosine désaminase conduit à l'obtention de concentrations intracellulaires toxiques du nucléotide qui en s'incorporant dans l'ADN bloquerait l'élongation de la chaîne d'ADN. Par ailleurs, la dégradation de l'ADN des lymphocytes par des phénomènes d'apoptose serait favorisée. Son action toxique s'exerce à la fois sur les lymphocytes au repos et en cours de multiplication.
LEUCEMIE A TRICHOLEUCOCYTES (principale) Onze rémissions sur douze, pas de rechute à quinze mois : - N Engl J Med 1990:322:1117-1121. Autre publication : - Lancet 1992;340:952-956. Etude de 861 patients avec 50% de rémission complète, mais les effets secondaires sont importants: - J Clin Oncol 1998;16:3007-3015.